Bluebird, нарешті, оголосила цінник на свій відомий препарат генної терапії. І, схоже, він вищий, ніж вартість знаменитого препарату Novartis Zolgensma.

Zynteglo від bluebird bio був затверджений FDA для лікування пацієнтів з бета-таласемією, яким потрібні регулярні переливання крові. Опорні КІ показали, що після лікування цим препартом 89% з 41 пацієнта не потребували переливання крові через 42 місяці спостереження.

Американська реєстрація Zynteglo (бетібеглоген аутотемцел) завершилася через три роки після того, як препарат був схвалений для того ж свідчення в Європі, але згодом відкликаний через комерційну нежиттєздатність моделі його продажів.

У США Zynteglo коштуватиме 2,8 мільйона доларів США. Якщо протягом двох років лікування буде неефективним, компанія відшкодує страховику до 80% вартості.

Для порівняння: у Європі компанія хотіла продавати його по 1,7 мільйона доларів на момент реєстрації.

На думку експертів, вартість цієї генної терапії не така висока, якщо порівнювати її довічною вартістю лікування трансфузійно-залежної таласемії, яка в недавньому дослідженні оцінювалася в 5,4 мільйона доларів США.

Як і Zolgensma, препарат bluebird bio застосовується одноразово.

Після затвердження Zynteglo компанія займеться просуванням іншого інноваційного засобу, eli-cel, створеного для лікування церебральної адренолейкодистрофії (CALD).

Джерело: thePharmaMedia

.

.