Американські дослідники з Техаського університету в Далласі вперше продемонстрували, що сфокусований ультразвук у поєднанні з мікропухирцями може безпечно відкривати гематоенцефалічний бар’єр і транспортувати креатин безпосередньо до мозку. Це відкриває нові перспективи для лікування рідкісного генетичного захворювання — дефіциту транспорту креатину (CTD), що викликає важкі когнітивні порушення у дітей.

Чому це важливо?

Дефіцит транспорту креатину — рідкісна Х-зчеплена генетична патологія, при якій креатин не може проникнути з крові до мозку через порушення роботи специфічного транспортерного білка. Хоча креатин широко використовується як добавка для покращення фізичних показників, при CTD він неефективний, оскільки не досягає місця дії — центральної нервової системи.

На сьогодні CTD не має ефективного лікування. Це захворювання викликає важку розумову відсталість, порушення мовлення, судоми та поведінкові розлади, подібні до аутизму. Проблема ускладнюється тим, що навіть рання діагностика не дозволяє запобігти розвитку неврологічної симптоматики — креатин не може перетнути захисний бар’єр мозку.

У чому суть відкриття?

Дослідники застосували метод сфокусованого ультразвуку (focused ultrasound, FUS) разом із мікропухирцями — дрібними газовими бульбашками, що циркулюють у крові. При опроміненні певної ділянки мозку ультразвуком ці пухирці створюють тимчасові пори в гематоенцефалічному бар’єрі, дозволяючи молекулам креатину проникнути в мозок.

У дослідах на мишах із генетичним дефіцитом транспорту креатину вчені побачили, що такий метод суттєво підвищує рівні креатину в мозку після перорального або внутрішньовенного введення. Це може мати справжній клінічний потенціал.

Що це означає для фармацевтів?

1. Нова ціль у фармакотерапії: Підтвердження безпечності FUS відкриває двері до нових форм доставки речовин, які зазвичай не перетинають ГЕБ. Це актуально не лише для CTD, але й для інших захворювань — наприклад, хвороби Альцгеймера, паркінсонізму, пухлин мозку.
2. Зростаюча роль нейродієтології та нутрицевтиків: Креатин — класичний приклад добавки, яка з часом набуває фармакологічного статусу в контексті ЦНС. У перспективі фармацевти можуть стикатися з рецептурними формами креатину або спеціалізованими нейропротекторними комплексами.
3. Необхідність фармакогенетичного консультування: CTD — генетичне захворювання, тож роль фармацевта як медичного консультанта у сфері орфанних захворювань може зростати, особливо в контексті сімейного скринінгу, нутриціологічного супроводу та забезпечення спеціалізованих продуктів.

Що далі?

Дослідження на людях ще попереду. Але сам підхід доцільний і для інших хвороб — зараз уже тестуються подібні методи доставки антитіл і препаратів при хворобі Альцгеймера.

Для CTD це — перша реальна надія на лікування, що не маскує симптоми, а працює з причиною. А для фармацевтів — ще один доказ, що функція доставки лікарських речовин (drug delivery) виходить за межі класичних форм — і майбутнє за цілеспрямованою, інтелектуальною фармакотерапією.

Джерело: sciencedaily Тhepharma.media

.