Європейське агентство з лікарських засобів (European Medicines Agency — ЕМА) у 2022 р. рекомендувало до видачі дозволи на маркетинг 89 лікарських засобів. З них 41 мали новий активний фармацевтичний інгредієнт (New active substances чи New chemical entity — NCE), який раніше ніколи не був дозволений в Європейському Союзі (ЄС).
При цьому застосовували прискорений розгляд (Accelerated assessments), що передбачає наукову експертизу протягом максимум 150, а не 210 днів; умовний (Conditional) дозвіл на маркетинг, дозвіл за виняткових обставин (exceptional circumstances) та програму PRIME (PRIority MEdicines) (таблиця). Суттєвий прогрес забезпечують наступні ліки.
Carvykti (цилтакабтагеновий аутолейцел) від «Janssen-Cilag International NV» для дорослих з рецидивуючою або рефрактерною множинною мієломою після невдалого застосування 3 і більше попередніх ліній терапії.
Ebvallo (табелеклеуцел) від «Pierre Fabre Medicament», що застосовується при посттрансплантаційних лімфопроліферативних захворюваннях, асоційованих з вірусом Епштейна — Барр.
Kimmtrak (тебентафусп) від «Immunocore Ireland Limited» в якості монотерапії дорослим зі злоякісним ураженням ока — увеальною меланомою.
Breyanzi (лізокабтаген маралеусел) генний препарат від «ADC Therapeutics (NL) B.V» для лікування пацієнтів з рецидивуючою або рефрактерною дифузною B-великоклітинною лімфомою, первиною медіастинальною B-великоклітинною лімфомою, фолікулярною лімфомою стадії ІІІb після 2 та більше ліній системної терапії.
Hemgenix (етранакоген дезапарвовек) — генний препарат від «CSL Behring GmbH» для лікування дорослих пацієнтів з гемофілією В високої та середньої тяжкості за відсутності у них інгібіторів фактора IX (аутоантитіла, що виробляються імунною системою, які роблять препарати фактора IX менш ефективними).
Roctavian (валоктокоген роксапарвовек) — генний препарат від «BioMarin International Limited» для лікування тяжкої гемофілії А у дорослих, які не мають інгібіторів фактора VIII (аутоантитіла, що виробляються імунною системою, які зменшують кількість ефективного фактора VIII) та антитіл до аденоасоційованого вірусу серотипу 5 (AAV5).
Mounjaro (тирзепатид) від «Eli Lilly Nederland B.V.» — перший у своєму класі препарат, який активує рецептори GLP-1 і GIP, що сприяє покращенню контролю рівня глюкози в крові у пацієнтів з цукровим діабетом ІІ типу.
Xenpozyme (оліпудаза альфа) від «Genzyme Europe BV» — перший препарат для лікування дефіциту кислої сфінгомієлінази, рідкісного генетичного захворювання, відомого як хвороба Німана — Піка типу A, A/B і B.
Upstaza (еладокагену ексупарвовек) від компанії «PTC Therapeutics, Inc.» є першим схваленим засобом для модифікації перебігу захворювання — дефіциту декарбоксилази ароматичних L-амінокислот (аromatic l-amino acid decarboxylase — AADC) і першим для введення безпосередньо в головний мозок.
Beyfortus (нірсівемаб) від «AstraZeneca AB» для профілактики захворювань нижніх дихальних шляхів, викликаних респіраторно-синцитіальним вірусом у новонароджених та немовлят у період епідемічного сезону (коли існує ризик інфікування вірусом).
З них Kimmtrak, Xenpozyme і Beyfortus мали прискорений розгляд, Carvykti, Hemgenix та Roctavian — умовний, а Ebvallo і Upstaza — дозвіл за виняткових обставин.
EMA робить внесок у боротьбу з пандемією COVID-19 і mpox (раніше — віспа мавп), прискорюючи розробку та схвалення безпечних та ефективних ліків (Paxlovid (PF-07321332/ритонавір) і Evusheld (тиксагевімаб, цилгавімаб)), а також вакцин (розширення показань Jynneos та Imvanex). Досягнуто скорочення термінів розгляду до менш ніж 150 робочих днів.Таблиця. Основні рішення щодо дозволів на маркетинг та їх кількість у 2022 р.
Прийнято також позитивні висновки щодо препаратів для використання в рамках програми «Ліки для всіх» (EU Medicines for all, скорочено EU-M4All) для застосування у країнах з низьким та середнім рівнем доходу населення за межами ЄС. Вони стосувалися двох людських інсулінів — Actrapid та Insulatard (обидва — від «Novo Nordisk A/S») та 4-валентної живої атенуйованої вакцини для профілактики лихоманки денге 1-, 2-, 3- та 4-го серотипів вірусу у людей віком від 4 років — Qdenga (Takeda GmbH). Застосування вакцини має запобігти тяжкому перебігу хвороби та госпіталізації.
Протягом 2022 р. EMA продовжувало затверджувати додаткові виробничі потужності для вакцин проти COVID-19, починаючи з 52 виробничих майданчиків у 2021 р., до 68 виробничих — у 2022 р. Рекомендовано також призупинення дозволів на маркетинг близько 100 лікарських засобів, отриманих на підставі помилкових досліджень біоеквівалентності, проведених контрактною дослідницькою організацією «Synchron Research Services».
Джерело: Пресслужба «Щотижневика АПТЕКА»
за матеріалами http://www.ema.europa.eu
.
